Augentropfen stoppen Sehverlust bei Tieren
In Deutschland leben nach Schätzungen mindestens 30.000 bis 40.000 Menschen mit Retinitis pigmentosa – einer erblichen Erkrankung der Netzhaut, die oft schon in jungen Jahren beginnt und unaufhaltsam voranschreitet. Betroffene verlieren schrittweise ihr Sehvermögen, bis sie irgendwann vollständig erblinden. Eine Heilung gibt es bisher nicht. Doch nun gibt es einen vielversprechenden Ansatz: Forscher des National Eye Institute (NEI), einer Einrichtung der US-Gesundheitsbehörde NIH, haben Augentropfen entwickelt, die in Tierversuchen den Sehverlust deutlich verlangsamen konnten.
Das Besondere an dieser Entwicklung: Die Tropfen wirken direkt auf die Netzhaut und sollen dort die Zellen schützen, die für das Sehen zuständig sind – ohne Spritzen, ohne operative Eingriffe. In ersten Tierversuchen blieben deutlich mehr Sehzellen erhalten, als es ohne Behandlung der Fall wäre.
Neue Substanz schützt gefährdete Netzhautzellen
Die Tropfen enthalten ein kleines, aber entscheidendes Bruchstück eines körpereigenen Schutzproteins, das als PEDF (Pigment Epithelium-Derived Factor) bekannt ist. Dieses Protein kommt im gesunden Auge von Natur aus vor und schützt dort die lichtempfindlichen Zellen der Netzhaut. Bei Patienten mit Retinitis pigmentosa ist dieser Schutzmechanismus jedoch gestört oder überfordert.
Die Forscher entwickelten deshalb ein verkleinertes Fragment dieses Proteins – sogenannte Peptide – das problemlos durch die äußeren Augenschichten bis zur Netzhaut vordringt. In Tiermodellen mit einer Retinitis pigmentosa-ähnlichen Erkrankung konnte eines dieser Peptide, genannt H105A, die Zahl der überlebenden Sehzellen deutlich erhöhen. Laut Studienautorin Alexandra Bernardo-Colón sahen die behandelten Netzhautschichten „dramatisch gesünder aus – ohne erkennbare Nebenwirkungen“.
Sehkraft bleibt länger erhalten – auch in schwer geschädigten Augen
In den Versuchen mit Mäusen traten die ersten Schäden an der Netzhaut wenige Tage nach der Geburt auf – ein rasanter Verlauf. Ohne Behandlung verloren die Tiere innerhalb einer Woche fast alle Photorezeptoren. Mit täglicher Gabe der Augentropfen hingegen blieben bis zu 75 Prozent dieser Zellen erhalten. Auch die Reaktion der Netzhaut auf Licht blieb stabil – ein Zeichen dafür, dass die verbliebenen Zellen nicht nur vorhanden, sondern auch funktionsfähig waren.
Das Forschungsteam testete außerdem, ob die Tropfen auch dann helfen können, wenn sie nicht dauerhaft gegeben werden. In Kombination mit einer nachfolgenden Gentherapie blieb die Sehkraft der behandelten Tiere über Monate hinweg erhalten.
Menschliches Gewebemodell bestätigt die Wirkung der Tropfen
Um zu prüfen, ob der Effekt auch bei Menschen denkbar ist, wurde die Behandlung an einem künstlich erzeugten Netzhautgewebe aus menschlichen Zellen getestet. Die Zellen wurden in der Petrischale gezielt unter Stress gesetzt – so, wie es bei Retinitis pigmentosa im echten Auge geschieht. Ohne Behandlung starben die Zellen schnell ab. Mit dem PEDF-Peptid blieben sie deutlich länger lebensfähig.
Dieser Versuch liefert zwar keinen Beweis für die Wirksamkeit am lebenden Menschen, aber er zeigt, dass der Wirkstoff grundsätzlich auch im menschlichen Auge ankommen und wirken kann – ein entscheidender Schritt auf dem Weg zu klinischen Studien.
Sanfte Therapie ohne Nebenwirkungen – großer Vorteil für Patienten
Neben der Wirksamkeit spielt auch die Verträglichkeit eine zentrale Rolle. In allen bisherigen Tests traten weder toxische Effekte noch andere unerwünschte Reaktionen auf. Das macht die Tropfen zu einem möglichen Kandidaten für die langfristige Anwendung – gerade bei einer Erkrankung, die über Jahre fortschreitet.
Für viele Betroffene wäre eine solche Behandlung ein bedeutender Fortschritt. Sie könnte Zeit gewinnen, bis neue Gentherapien oder andere gezielte Behandlungen zur Verfügung stehen – oder in manchen Fällen sogar ganz unabhängig davon helfen, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.
Klinische Studien geplant – Hoffnung auf breitere Anwendung bei Netzhautkrankheiten
Das Team am National Eye Institute will nun erste Studien mit Menschen vorbereiten. Auch Patienten mit trockener altersbedingter Makuladegeneration (AMD) könnten künftig von der Behandlung profitieren – denn auch diese Erkrankung geht mit einem schleichenden Verlust der Sehzellen einher.
„Diese Studie zeigt zwar keine Heilung, aber sie zeigt, dass PEDF-basierte Augentropfen das Fortschreiten verschiedener degenerativer Netzhauterkrankungen bei Tieren verlangsamen können“, sagt Dr. Patricia Becerra, die die Studie leitete. Für Menschen, die heute mit der Diagnose Retinitis pigmentosa leben, bedeutet das vor allem eins: eine greifbare Hoffnung, das Augenlicht ein Stück länger zu bewahren.
Quelle: PRO RETINA Forschungsnewsletter